Riassunti HTA
Che cos’è l’HTA?
L’HTA (Health Technology Assesment) rappresenta uno strumento multidisciplinare in grado di studiare le implicazioni cliniche, sociali, etiche ed economiche dello sviluppo, diffusione e utilizzo di una tecnologia sanitaria.
La Valutazione delle Tecnologie Sanitarie (HTA - Health Technology Assesment) è un processo multidisciplinare che analizza sistematicamente le proprietà, gli effetti e l'impatto delle tecnologie sanitarie. Essa considera aspetti clinici, economici, sociali ed etici per informare le decisioni politiche e migliorare la qualità dell'assistenza sanitaria. L'HTA valuta l'efficacia, la sicurezza e i costi delle tecnologie rispetto alle pratiche esistenti, contribuendo a garantire che solo le tecnologie efficaci e sostenibili siano adottate nei sistemi sanitari
Epidemiologia
L’epidemiologia è lo studio dei fattori che determinano la frequenza e la distribuzione delle malattie e dei problemi sanitari di una popolazione.
Studi clinici principali
Gli studi clinici principali sono due:
studio osservazionale = il ricercatore osserva
descrittivo
ecologico
trasversale
analitico
di coorte
caso-controllo
studio sperimentale = il ricercatore sperimenta un trattamento terapeutico o una strategia di prevenzione
Studi clinici secondari
Gli studi clinici secondari comprendono l’analisi di studi precedenti, essi sono:
review
meta-analisi
Studi osservazionali
Gli studi osservazionali sono un'importante metodologia di ricerca nel campo della medicina e delle scienze sociali. Questi studi si caratterizzano per l'assenza di intervento attivo da parte dei ricercatori, che si limitano a osservare i fenomeni senza manipolare i soggetti coinvolti. Ecco una panoramica delle loro principali caratteristiche e tipologie.
Caratteristiche degli studi osservazionali
Nessun intervento attivo: A differenza degli studi sperimentali, nei quali il ricercatore introduce un intervento, negli studi osservazionali si osservano i comportamenti e gli esiti così come si presentano nella realtà.
Analisi dei dati: Gli studi possono essere descrittivi o analitici. Gli studi descrittivi forniscono una panoramica generale di un fenomeno, mentre quelli analitici cercano di identificare relazioni causali tra variabili.
Rischio di confondimento: Poiché non vi è randomizzazione, gli studi osservazionali possono essere soggetti a fattori confondenti, che possono influenzare i risultati e la loro interpretazione.
Tipologie di studi osservazionali
Studi descrittivi: Questi studi si concentrano sulla descrizione di eventi o fenomeni senza analisi statistica rigorosa. Possono includere case reports e serie di casi. Essi sono:
Studi trasversali: Analizzano la prevalenza di esposizioni e risultati in un determinato momento.
Studi ecologici: Esaminano dati a livello di popolazione piuttosto che a livello individuale.
Studi analitici: Questi studi cercano di stabilire relazioni tra variabili, come ad esempio:
Studi di coorte: Seguono un gruppo di individui nel tempo per valutare l'associazione tra esposizioni e risultati.
Studi caso-controllo: Confrontano retrospettivamente individui con una condizione (casi) a quelli senza (controlli).
Studi di coorte
Gli studi di coorte sono una forma di ricerca osservazionale che segue un gruppo di individui (coorte) nel tempo per valutare l'associazione tra esposizioni e risultati di salute. Questi studi possono essere sia prospettici che retrospettivi e sono utilizzati per analizzare l'incidenza di malattie e identificare fattori di rischio.
Caratteristiche degli studi di coorte
Gruppo di studio: La coorte è composta da persone che condividono caratteristiche comuni, come età, sesso o esposizione a un fattore di rischio specifico (ad esempio, fumo di sigaretta).
Follow-up nel tempo: Gli individui vengono seguiti per un periodo definito, durante il quale si registrano gli esiti, come l'insorgenza di malattie.
Comparazione: Gli studi possono confrontare i risultati tra i membri della coorte esposti a un fattore di rischio e quelli non esposti, permettendo di valutare l'effetto dell'esposizione sulla salute.
Tipologie
Studi prospettici: Iniziano con una coorte priva della malattia e seguono i partecipanti nel tempo per osservare l'insorgenza della malattia in relazione all'esposizione.
Studi retrospettivi: Utilizzano dati già raccolti per identificare esposizioni passate e risultati attuali, spesso impiegando cartelle cliniche o registri storici.
Combinati: integrano elementi sia prospettici che retrospettivi. Questi studi possono seguire una coorte nel tempo (prospettivo) mentre contemporaneamente analizzano dati storici (retrospettivo) per ottenere una visione più completa dell'argomento in esame
Vantaggi
Chiarezza temporale: Permettono di stabilire relazioni temporali tra esposizioni e risultati.
Adatti a malattie rare: Possono essere progettati per studiare malattie con un lungo periodo di latenza.
Svantaggi
Costosi e lunghi: Richiedono risorse significative e tempo per il follow-up.
Bias di selezione: Possono essere influenzati da fattori confondenti se non controllati adeguatamente .
Medicina basata sulle evidenze
La medicina basata sulle evidenze si propone di:
trasformare il bisogno di informazione in quesiti clinici ai quali bisogna cercare una risposta (formulare la domanda)
individuare, con una metodologia corretta, la migliore evidenza che permette di rispondere in maniera appropriata al quesito posto
valutare criticamente la validità (aderenza alla verità) e l’utilità (applicabilità clinica) di tale evidenza
trasferire nella pratica clinica la raccomandazione fornita dall’evidenza (conclusione dei risultati)
valutare la performance e l’impatto del processo nella pratica clinica (verifica dell’applicazione)
Bias
Il bias è una forma di distorsione introdotta nei risultati.
I bias possono essere prevenuti attraverso un adeguato disegno sperimentale e una corretta esecuzione dello studio.
I bias non si possono evitare attraverso l’ampliamento della casistica.
Tipi di bias:
miglioramenti post-trattamento = possono essere spontanei (o da placebo) e non dovuti alla terapia
la variabilità di decorso delle malattie non consente la distinzione tra beneficio terapeutico e miglioramento spontaneo
le speranze dei pazienti e le aspettative dei medici determinano un bias verso un risultato falso positivo
Esempi di bias
Uno studio osservazionale che associa il consumo di caffè a un minor rischio di diabete di tipo 2 potrebbe essere soggetto a bias di selezione se i partecipanti che bevono caffè sono più propensi a praticare esercizio fisico e seguire una dieta sana rispetto a quelli che non bevono caffè.
Uno studio su un farmaco per il diabete sceglie i partecipanti solo tra i pazienti con una forma lieve della malattia. Lo studio può sovrastimare l'efficacia del farmaco nel trattamento del diabete, poiché nella popolazione studiata non sono presenti pazienti con forme più gravi.
Studi osservazionali o non interventistici o non controllati
L’inclusione del paziente in una determinata strategia diagnostica o terapeutica non è decisa in anticipo da un protocollo di sperimentazione, ma rientra nella normale pratica clinica.
Ai pazienti non deve essere applicata nessuna procedura supplementare di diagnosi o monitoraggio e per quanto riguarda l’analisi dei dati raccolti sono utilizzati metodi epidemiologici.
Questi studi possono essere:
qualitativi = case report o serie di casi
quantitativi = studi caso controllo e studi di coorte
Incidenza
L’incidenza è il numero di individui che si ammalano nell’unità di tempo (nuovi casi/arco temporale).
Prevalenza
La prevalenza è la frequenza della malattia (n° soggetti malati/sani) in un dato istante.
Studi caso-controllo
Gli studi caso-controllo sono un tipo di ricerca epidemiologica retrospettiva utilizzata per identificare e analizzare i fattori di rischio associati a specifiche malattie o condizioni. Questi studi confrontano due gruppi: uno composto da individui che hanno sviluppato la malattia (casi) e l'altro da individui che non l'hanno sviluppata (controlli).
Caratteristiche degli studi caso-controllo
Retrospettivi: Gli studi caso-controllo esaminano i dati storici per identificare esposizioni passate a potenziali fattori di rischio. Si parte dall'esito (la malattia) e si risale alle esposizioni.
Confronto tra gruppi: Si confrontano i casi con i controlli per determinare se ci sono differenze significative nell'esposizione a fattori di rischio. Questo approccio è particolarmente utile per studiare malattie rare, dove sarebbe difficile reclutare un numero sufficiente di partecipanti per uno studio di coorte.
Misura dell'associazione: Gli studi caso-controllo calcolano l'odds ratio (OR), che confronta la probabilità di esposizione al fattore di rischio tra i casi e i controlli. Un OR maggiore di 1 suggerisce un'associazione positiva tra l'esposizione e la malattia.
Vantaggi
Efficienza: Sono relativamente rapidi e meno costosi rispetto agli studi prospettici, poiché non richiedono un lungo follow-up.
Utilità per malattie rare: Consentono l'analisi di patologie con bassa incidenza, poiché si possono identificare rapidamente i casi già esistenti.
Limitazioni
Bias di selezione: Esiste il rischio che i casi e i controlli non siano adeguatamente comparabili, influenzando i risultati.
Recall bias: I partecipanti possono avere difficoltà a ricordare accuratamente le loro esposizioni passate, il che può portare a dati imprecisi.
Causalità: Non è possibile stabilire relazioni causali definitive; gli studi caso-controllo possono solo suggerire associazioni.
Studi non randomizzati
Gli studi non randomizzati sono un tipo di ricerca clinica in cui i partecipanti non vengono assegnati casualmente ai gruppi di trattamento. Questi studi possono essere utili in diverse situazioni, ma presentano alcune limitazioni rispetto agli studi randomizzati controllati (RCT).
Tipologie di studi non randomizzati
Studi osservazionali: Includono studi caso-controllo e studi di coorte, dove i ricercatori osservano e registrano gli esiti senza intervenire attivamente. Questi studi possono fornire informazioni su associazioni tra esposizioni e risultati, ma non possono stabilire causalità.
Studi quasi-randomizzati: In questi studi, l'assegnazione ai gruppi di trattamento avviene attraverso metodi che non garantiscono una vera casualità, come l'assegnazione alternata o basata su criteri come la data di nascita.
Studi trasversali: Analizzano dati raccolti in un singolo momento nel tempo per valutare la prevalenza di una condizione o l'associazione tra fattori di rischio e malattia.
Vantaggi degli studi non randomizzati
Praticità: Possono essere più facili e meno costosi da condurre rispetto agli RCT, specialmente in contesti dove la randomizzazione sarebbe difficile o eticamente discutibile.
Utilità in contesti reali: Forniscono dati su come i trattamenti funzionano nella pratica clinica quotidiana, riflettendo le condizioni del mondo reale.
Limitazioni
Bias di selezione: Senza randomizzazione, c'è un rischio maggiore di bias nella selezione dei partecipanti, il che può influenzare i risultati e la loro interpretazione.
Difficoltà nel stabilire causalità: Gli studi non randomizzati possono suggerire associazioni, ma non possono dimostrare relazioni causali definitive.
Confondimento: Fattori esterni non controllati possono influenzare gli esiti, rendendo difficile attribuire cambiamenti a un intervento specifico.
Studi randomizzati controllati (RCT)
Gli studi randomizzati controllati (RCT, dall'inglese Randomized Controlled Trials) rappresentano il gold standard nella ricerca clinica per valutare l'efficacia di nuovi trattamenti. Questi studi si caratterizzano per l'assegnazione casuale dei partecipanti a due o più gruppi, di cui uno riceve il trattamento in esame e l'altro funge da gruppo di controllo.
Caratteristiche principali degli RCT
Randomizzazione: L'assegnazione casuale dei partecipanti ai gruppi è fondamentale per ridurre bias di selezione e garantire che i gruppi siano simili in termini di fattori prognostici noti e sconosciuti. Questo processo può avvenire tramite vari metodi, come l'uso di numeri casuali o buste chiuse.
Gruppi di controllo: Il gruppo di controllo può ricevere un trattamento standard o un placebo, consentendo ai ricercatori di confrontare gli effetti del trattamento sperimentale con quelli di un trattamento noto o con l'assenza di trattamento.
Follow-up: Entrambi i gruppi sono seguiti nel tempo per valutare gli esiti definiti all'inizio dello studio, permettendo una comparazione diretta degli effetti del trattamento.
Vantaggi degli RCT
Minimizzazione dei bias: La randomizzazione riduce il rischio di distorsioni nella selezione dei partecipanti e nelle valutazioni degli esiti, aumentando la validità interna dello studio.
Valutazione rigorosa: Gli RCT permettono una valutazione precisa dell'efficacia di un intervento rispetto a un altro, facilitando anche la meta-analisi dei risultati provenienti da studi simili.
Limitazioni degli RCT
Costi e tempo: Gli studi randomizzati possono essere costosi e richiedere molto tempo per essere completati, il che può limitare la dimensione del campione o la durata dello studio.
Applicabilità dei risultati: I criteri di inclusione ed esclusione possono rendere difficile generalizzare i risultati a popolazioni più ampie, portando a bias di selezione.
Legittimità dell’uso del placebo
Non eticità del placebo quando esistono già trattamenti disponibili per quella indicazione
Impiego legittimo per patologie minori o in assenza di altri rimedi (es. malattie rare)
Impiego utile per studi orientati alla sicurezza, se soddisfatti i punti precedenti
RCT in cieco
Gli studi RCT possono essere in cieco, ossia il paziente o il medico o entrambi non conoscono il trattamento. Possiamo distinguere due casi:
singolo = generalmente il paziente non conosce il trattamento, il medico sì. In alcuni casi avviene il contrario
doppio = né il paziente né il medico conoscono il trattamento
Modello PICO
Il modello PICO è un metodo utilizzato nella pratica basata sulle evidenze per formulare in maniera strutturata un quesito sanitario specifico (foreground question) da parte di professionisti.
Il metodo pone in relazione quattro elementi sintetizzati, appunto dall'acronimo P.I.C.O.:
Paziente o Problema: identifica il gruppo di pazienti o il problema di salute.
Intervento: descrive l'intervento sanitario da valutare.
Confronto: stabilisce il gruppo di controllo o l'alternativa con cui confrontare l'intervento.
Outcome: definisce i risultati attesi o gli esiti da misurare.
Analisi intention to treat (ITT)
In epidemiologia, l'analisi intention to treat (ITT) è un'analisi statistica che, nella valutazione di un esperimento, si basa sugli intenti iniziali di trattamento e non sui trattamenti effettivamente somministrati.
In questo modo vengono considerati tutti i pazienti trattati, compresi anche quelli che hanno abbandonato l'esperimento e non solo quelli che hanno concluso lo studio. Per esempio se delle persone con delle specifiche caratteristiche sistematiche abbandonano l'esperimento con una probabilità più alta, anche un trattamento totalmente inefficiente all'apparenza potrebbe risultare efficace se uno comparasse solo le condizioni pre e post trattamento delle sole persone che hanno concluso l'esperimento (ignorando quei partecipanti che hanno abbandonato lo studio.
La piramide dell’evidenza
La piramide dell'evidenza è un modello visivo utilizzato nella medicina basata sulle evidenze (EBM) per rappresentare la gerarchia delle fonti di evidenza scientifica. Essa ordina i diversi tipi di studi secondo la loro affidabilità, accuratezza e vulnerabilità a bias, con l'obiettivo di facilitare la valutazione critica delle evidenze disponibili.
Struttura della piramide dell'evidenza
Opinioni di esperti: Alla base della piramide si trovano le opinioni e le esperienze di esperti, che, pur essendo utili, sono soggette a bias personali e mancano di supporto empirico rigoroso.
Studi osservazionali: Questi includono studi caso-controllo e studi di coorte, che forniscono informazioni su associazioni tra esposizioni e risultati, ma non possono stabilire causalità in modo definitivo.
Studi sperimentali: Gli studi randomizzati controllati (RCT) occupano posizioni più elevate nella piramide poiché forniscono evidenze più robuste grazie alla randomizzazione, riducendo il rischio di bias.
Revisioni sistematiche e meta-analisi: Al vertice della piramide si trovano le revisioni sistematiche e le meta-analisi, che sintetizzano i risultati di studi precedenti per fornire una valutazione complessiva delle evidenze su un determinato argomento. Questi studi sono considerati i più affidabili poiché aggregano dati da molteplici fonti
Efficacia (efficacy)
L’efficacia è l’effetto di un intervento in un contesto sperimentale
Effectiveness
L’effectiveness è l’effetto di un intervento nella pratica clinica, nel mondo reale
La statistica negli studi clinici
Alcuni punti critici, soprattutto quanto riguarda gli studi di intervento di confronto, sono rappresentati da:
pianificazione del sample size (importante anche per studi osservazionali)
le popolazioni alle quali si riferisce l’analisi (es. intention-to-treat )
gli indicatori attraverso i quali vengono presentati i risultati
significatività statistica vs rilevanza clinica
Significatività Statistica
La significatività statistica si riferisce alla probabilità che un risultato osservato in uno studio non sia dovuto al caso. Questo è comunemente valutato attraverso il p-value, che indica la probabilità di ottenere risultati simili se l'ipotesi nulla fosse vera. Un p-value inferiore a una soglia predefinita (solitamente 0.05) suggerisce che i risultati sono statisticamente significativi, ossia che c'è una bassa probabilità che le differenze osservate siano dovute a fluttuazioni casuali nel campione.
Cosa vuol dire p < 0,05?
In base ai dati a disposizione la probabilità di sbagliare nell’accettare il risultato osservato è minore del 5%.
Ho più del 95% di probabilità che l’effetto sia dovuto al trattamento, e meno del 5% che sia casuale.
I valori di p < 0.05 - p < 0.01 etc. sono importanti ai fini dell’analisi della forza del risultato, e della sua congruità con le ipotesi di studio, ma derivano da convenzioni di carattere probabilistico, non sono un dogma.
Rilevanza Clinica
La rilevanza clinica, d'altra parte, si riferisce all'importanza pratica dei risultati per i pazienti e per la pratica clinica. Indica se un cambiamento osservato ha un impatto significativo sulla salute o sul benessere del paziente. La rilevanza clinica è spesso valutata attraverso concetti come la differenza minima clinicamente importante (MCID), che rappresenta il cambiamento minimo necessario affinché un paziente o un medico considerino il trattamento utile.
Indici di centralità
media aritmetica
mediana
moda
Indici di dispersione
range
deviazione standard
errore standard della media
Analisi finanziaria vs analisi economica
Analisi Finanziaria
L'analisi finanziaria si concentra sulla valutazione dei costi
Analisi Economica
L'analisi economica, d'altra parte, considera non solo i costi ma anche i costi-benefici e costi-utilità
Analisi costo-efficacia
Costo-efficacia media: costo totale di una terapia diviso per gli anni vissuti dopo aver ricevuto la terapia.
Costo-efficacia incrementale: confronto tra 2 terapie alternative (A vs B).
Costo aggiuntivo in $/anno di vita sana (YLS) per la terapia A:
Costo-utilità in $/QALY se si considera l'aggiustamento per la qualità della vita.
Economia
L’essenza dell’economia consiste nel riconoscere la realtà della scarsità e, quindi, pensare a come
organizzare i sistemi in modo tale da utilizzare le risorse disponibili nel modo più efficiente possibile.
Microeconomia (economia del piccolo)
Studia il comportamento dei singoli agenti economici, come i consumatori, i lavoratori, i pazienti, gli investitori, i proprietari terrieri, le famiglie, le imprese.
Si pone l'obiettivo di spiegare come e perché questi soggetti assumano delle decisioni di tipo economico (quando producono, come scelgono ciò che producono).
Esempi di microeconomia:
Aziende Ospedaliere – Aziende Sanitarie Locali – Residenze Sanitario Assistenziali – IRCCS
Macroeconomia (economia del grande)
Studia un sistema economico nel suo complesso, cioè si occupa delle variabili economiche aggregate e delle loro interdipendenze.
La macroeconomia considera le interazioni tra macro-variabili, ciascuna delle quali è il risultato della somma di singoli comportamenti individuali.
La macroeconomia studia quindi variabili come la domanda complessiva di un paese (domanda aggregata), l'offerta complessiva (offerta aggregata), il prodotto interno lordo, il consumo.
La macroeconomia è l’ambiente nel suo complesso.
Efficacia
È il rapporto tra outcome (risultato finale in termini di miglioramento della salute attribuibile alle prestazioni sanitarie erogate) e output (prestazioni fornite).
È quindi l’indice di quanto una prestazione sanitaria è in grado di migliorare la salute.
È importante quanto l’efficienza produttiva.
Efficienza economica
È il rapporto tra outcome (risultato finale in termini di miglioramento della salute attribuibile alle prestazioni sanitarie erogate) e input (risorse impiegate per produrle).
Costo aggiuntivo di 1 € ≤ beneficio aggiuntivo di 1 €
In sanità una elevata efficienza economica significa alti livelli di efficienza produttiva e una soddisfacente efficacia delle prestazioni.
Per misurare l’efficienza economica bisogna misurare i benefici ottenuti.
Costi fissi
I costi fissi non variano al variare del livello di attività. I costi fissi sono sempre costanti (retribuzione del personale). Variano nel tempo piuttosto che con la quantità prodotta.
Costi variabili
I costi variabili variano al variare del livello di attività. I costi variabili non sono costanti (costo della terapia, materiali di consumo).
Costo totale
La somma dei costi fissi e variabili corrisponde al costo totale, il cui andamento dipende dai costi fissi e variabili insieme (costo del ricovero)
Costo medio
È il costo mediamente sostenuto per la produzione di un’unità di outcome.
COSTO MEDIO = COSTO TOTALE / QUANTITA’ PRODOTTA
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